Calpainopathy (limb-girdle muscular dystrophy type R1): clinical features, diagnostic approaches, and biotechnological treatment methods

В международном научном журнале Journal of Neuromuscular Diseases опубликован научный обзор

"Calpainopathy (limb-girdle muscular dystrophy type R1): clinical features, diagnostic approaches, and biotechnological treatment methods",

подготовленный командой "Генотаргет" совместно с коллегами из НИИ морфологии человека имени академика А.П. Авцына и Артген биотех.

📖 Ссылка на публикацию

В работе представлен современный обзор клинических проявлений, диагностики и передовых подходов к моделированию и лечению кальпаинопатии (LGMDR1/2A) — самой распространённой формы поясно-конечностной мышечной дистрофии. Особое внимание уделено разработке моделей заболевания и возможностям генной терапии.