ORPHAGENEX сосредоточен на разработке группы инновационных препаратов для лечения неизлечимых, неуклонно прогрессирующих наследственных заболеваний
с применением собственной генотерапевтической платформы. Приоритетом являются нейромышечные заболевания, для подавляющего большинства нейромышечных заболеваний лечения не существует.
Цель компании - дать доступ пациентам к самым
передовым генетическим технологиям с помощью создания собственных уникальных препаратов
Р.В. Деев, М.О. Мавликеев, И.Я. Бозо, А.А. Пулин, И.И. Еремин
Гены & Клетки: Том IX, №4, 2014 год, стр.: 6-33
Генно-клеточная терапия наследственных заболеваний мышечной системы: современное состояние вопроса
Дисферлинопатии: возможности диагностики, моделирования и генно-клеточной терапии
И.Г. Старостина, В.В. Соловьева, К.С. Юрьева, К.Г. Шевченко, В.П. Федотов, А.А. Ризванов, Р.В. Деев, А.А. Исаев
Гены & Клетки: Том VIII, №4, 2013 год, стр.: 61-70
И.А. Яковлев, Р.В. Деев, В.В. Соловьева, А.А. Ризванов, А.А. Исаев
Гены & Клетки: Том XI, №2, 2016 год, стр.: 42-52
Пред и пост-транскрипционная модификация генетической информации в программе лечения мышечных дистрофий
Dual Adeno-Associated Virus 9 with Codon-Optimized DYSF Gene Promotes In Vivo Muscle Regeneration and May Decrease Inflammatory Response in Limb Girdle Muscular Dystrophy Type R2
Ivan A. Yakovlev, Aleksei M. Emelin , Yana S. Slesarenko, Igor S. Limaev , Iuliia A. Vetrova,Liliya D. Belikova, Ekaterina N. Grafskaia, Pavel A. Bobrovsky, Mikhail V. Pokrovsky,Elena V. Kuzubova, Vladimir M. Pokrovsky, Pyotr A. Lebedev, Sergei N. Bardakov , Artur A. Isaev and Roman V. Deev
Int. J. Mol. Sci. 2023, 24, 13551. dOI: 10.3390/ijms241713551
Двойной адено-ассоциированный вирус 9 с кодон-оптимизированным геном DYSF способствует регенерации мышц in vivo и может уменьшить воспалительную реакцию при пояно-конечностной мышечной дистрофии типа R2
Иван А. Яковлев, Алексей М. Емелин, Яна С. Слесаренко, Игорь С. Лимаев, Юлия А. Ветрова, Лилия Д. Беликова, Екатерина Н. Графская, Павел А. Бобровский, Михаил В. Покровский, Елена В. Кузубова, Владимир М. Покровский, Петр А. Лебедев, Сергей Н. Бардаков, Артур А. Исаев и Роман В. Деев
Int. J. Mol. Sci. 2023, 24, 13551. dOI: 10.3390/ijms241713551
Twenty-Year Clinical Progression
of Dysferlinopathy in Patients from Dagestan
Z.R. Umakhanova, S.N. Bardakov, M.O. Mavlikeev, O.N. Chernova, R.M. Magomedova, P.G. Akhmedova, I.A. Yakovlev, G.D. Dalgatov, V.P. Fedotov, A.A. Isaev, R.V. Deev. Frontiers in Neurology, 2017 March,
Vol. 8, Article 77, pp. 1-7; DOI: 10.3389/fneur.2017.00077
Двадцатилетнее прогрессирование клинических проявлений дисферлинопатии у пациентов из Дагестана
З.Р. Умаханова, С.Н. Бардаков, М.О. Мавликеев, О.Н. Чернова, Р.М. Магомедова, П.Г. Ахмедова, И.А. Яковлев, Г.Д. Далгатов, В.П. Федотов, А.А. Исаев, Р.В. Деев. Frontiers In Neurology, Март 2017, Т. 8, статья 77, Сс. 1-7; DOI: 10.3389/Fneur.2017.00077
O.N. Chernova, I.A. Chekmareva, M.O. Mavlikeev, I.A. Yakovlev,
A.P. Kiyasov & R.V. Deev. Ultrastructural Pathology, 2022 July 4; Vol. 46
№ 4, pp. 359-367; DOI: 10.1080/01913123.2022.2105464.
Структурные и ультраструктурные изменения в скелетных мышцах мышей с дефицитом дисферлина в постнатальном онтогенезе
О.Н. Чернова, И.А. Чекмарева, М.О. Мавликеев, И.А. Яковлев, А.П. Киясов, Р.В. Деев. Ultrastructural Pathology. Июль 2022; Т. 46 № 4, Сс. 359-367; DOI: 10.1080/01913123.2022.2105464.
Structural and ultrastructural changes in the
skeletal muscles of dysferlin-deficient mice during
postnatal ontogenesis
Calpainopathy (limb-girdle muscular dystrophy type R1): clinical features, diagnostic approaches, and biotechnological treatment methods
Sergey N. Bardakov, Irina Sorochanu, Lilit A. Mkrtchyan, Yana S. Slesarenko, Vadim A. Tsargush, Igor S. Limaev, Artur A. Isaev, Ivan A. Yakovlev, Roman V. Deev
Journal of Neuromuscular Diseases. 2025;12(5):594-618. doi:10.1177/22143602251345967
Кальпаинопатия (поясно-конечностная мышечная дистрофия типа R1): клинические особенности, диагностические подходы и биотехнологические методы лечения.
Сергей Н. Бардаков, Ирина Сорочану, Лилит А. Мкртчян, Яна С. Слесаренко, Вадим А. Царгуш, Игорь С. Лимаев, Артур А. Исаев, Иван А. Яковлев, Роман Journal of Neuromuscular Diseases. 2025;12(5):594-618. doi:10.1177/22143602251345967
I.A. Yakovlev, O.N. Chernova, M.O. Mavlikeev, I.S. Limaev,
K.A. Blagodatskikh, A.A. Titova, A.M. Aimaletdinov, A.A. Shaimardanova,
A.A. Rizvanov, S.N. Bardakov, A.A. Isaev, R.V. Deev.
Bulletin of Experimental Biology and Medicine, 2023 April. Vol. 174, № 6, pp. 768-773. DOI: 10.1007/s10517-023-05789-z.
In Vivo DYSF Gene Viral Delivery Provides A Histoprotective Effect In Skeletal Muscle Tissue In Dysferlin-Deficient Mice
Вирусная доставка гена DYSF In Vivo обеспечивает гистопротекторный эффект в скелетно-мышечной ткани мышей с дефицитом дисферлина
И.А. Яковлев, О.Н. Чернова, М.О. Мавликеев, И.С. Лимаев, К.А. Благодацких, А.А. Титова, А.М. Аималетдинов, А.А. Шаимарданова, А.А. Ризванов, С.Н. Бардаков, А.А. Исаев, Р.В. Деев. Bulletin Of Experimental Biology And Medicine. Апрель 2023, Т. 174, № 6, Сс. 768-773. DOI: 10.1007/S10517-023-05789-Z.
Л.А. Мкртчян, Я.С. Слесаренко, И.А. Яковлев, С.Н. Бардаков, Р.В. Деев Гены & Клетки, том XVII, No 2, 2022
Молекулярно-генетические особенности кальпаинопатии
Л.А. Мкртчян, Я.С. Слесаренко, И.А. Яковлев, С.Н. Бардаков, Р.В. Деев Гены & Клетки, том XVII, No 2, 2022
Molecular and genetic features of calpainopathy