ORPHAGENEX
Компания занимается разработкой методов
генной терапии неизлечимых наследственных
заболеваний.
Наш фокус – орфанные нейромышечные заболевания.
В основе линейки препаратов технология генного
трансфера с помощью ААВ векторов.
генной терапии неизлечимых наследственных
заболеваний.
Наш фокус – орфанные нейромышечные заболевания.
В основе линейки препаратов технология генного
трансфера с помощью ААВ векторов.
НАША МИССИЯ
Разработка и внедрение препаратов для лечения нейромышечных заболеваний
ПКМД R2
GTDF-102
ген DYSF
Дисферлинопатия
ПКМД R1
ORX-1C1
ген CAPN3
Кальпаинопатия
ПКМД R9
ORX-1F1
ген FKRP
Разработка
ДКИ
КИ
Одобрено
Дистрогликанопатия
СМА
МДД
ORX-1S1
ген SMN
ген DMD
Спинальная мышечная атрофия
ORX-3D1
Миодистрофия Дюшенна
ко-девелопмент
ПК
ПК – проверка концепции
ДКИ – доклиническое исследование
КИ – клиническое исследование
