НАШИ ПРОЕКТЫ

ORPHAGENEX сосредоточен на разработке группы инновационных препаратов для лечения неизлечимых, неуклонно прогрессирующих наследственных заболеваний
с применением собственной генотерапевтической платформы. Приоритетом являются нейромышечные заболевания, для подавляющего большинства нейромышечных заболеваний лечения не существует.

Цель компании - дать доступ пациентам к самым
передовым генетическим технологиям с помощью создания собственных уникальных препаратов

ТЕХНОЛОГИИ

Публикации

  1. 2025

    Calpainopathy (limb-girdle muscular dystrophy type R1): clinical features, diagnostic approaches, and biotechnological treatment methods

    Sergey N. Bardakov, Irina Sorochanu, Lilit A. Mkrtchyan, Yana S. Slesarenko, Vadim A. Tsargush, Igor S. Limaev, Artur A. Isaev, Ivan A. Yakovlev, Roman V. Deev

    Journal of Neuromuscular Diseases. 2025;12(5):594–618. DOI: 10.1177/22143602251345967

    Кальпаинопатия (поясно-конечностная мышечная дистрофия типа R1): клинические особенности, диагностические подходы и биотехнологические методы лечения

    Сергей Н. Бардаков, Ирина Сорочану, Лилит А. Мкртчян, Яна С. Слесаренко, Вадим А. Царгуш, Игорь С. Лимаев, Артур А. Исаев, Иван А. Яковлев, Роман В. Деев. Journal of Neuromuscular Diseases. 2025;12(5):594–618

  2. 2023

    Dual Adeno-Associated Virus 9 with Codon-Optimized DYSF Gene Promotes In Vivo Muscle Regeneration and May Decrease Inflammatory Response in Limb Girdle Muscular Dystrophy Type R2

    Ivan A. Yakovlev, Aleksei M. Emelin, Yana S. Slesarenko, Igor S. Limaev, Iuliia A. Vetrova, Liliya D. Belikova, Ekaterina N. Grafskaia, Pavel A. Bobrovsky, Mikhail V. Pokrovsky, Elena V. Kuzubova, Vladimir M. Pokrovsky, Pyotr A. Lebedev, Sergei N. Bardakov, Artur A. Isaev and Roman V. Deev

    Int. J. Mol. Sci. 2023, 24, 13551. DOI: 10.3390/ijms241713551

    Двойной адено-ассоциированный вирус 9 с кодон-оптимизированным геном DYSF способствует регенерации мышц in vivo и может уменьшить воспалительную реакцию при поясно-конечностной мышечной дистрофии типа R2

    Иван А. Яковлев, Алексей М. Емелин, Яна С. Слесаренко, Игорь С. Лимаев, Юлия А. Ветрова, Лилия Д. Беликова, Екатерина Н. Графская, Павел А. Бобровский, Михаил В. Покровский, Елена В. Кузубова, Владимир М. Покровский, Петр А. Лебедев, Сергей Н. Бардаков, Артур А. Исаев и Роман В. Деев. Int. J. Mol. Sci. 2023, 24, 13551

  3. 2023

    In Vivo DYSF Gene Viral Delivery Provides a Histoprotective Effect in Skeletal Muscle Tissue in Dysferlin-Deficient Mice

    I.A. Yakovlev, O.N. Chernova, M.O. Mavlikeev, I.S. Limaev, K.A. Blagodatskikh, A.A. Titova, A.M. Aimaletdinov, A.A. Shaimardanova, A.A. Rizvanov, S.N. Bardakov, A.A. Isaev, R.V. Deev

    Bulletin of Experimental Biology and Medicine, 2023 April. Vol. 174, № 6, pp. 768–773. DOI: 10.1007/s10517-023-05789-z

    Вирусная доставка гена DYSF in vivo обеспечивает гистопротекторный эффект в скелетно-мышечной ткани мышей с дефицитом дисферлина

    И.А. Яковлев, О.Н. Чернова, М.О. Мавликеев, И.С. Лимаев, К.А. Благодацких, А.А. Титова, А.М. Аималетдинов, А.А. Шаимарданова, А.А. Ризванов, С.Н. Бардаков, А.А. Исаев, Р.В. Деев. Bulletin of Experimental Biology and Medicine. Апрель 2023, т. 174, № 6, с. 768–773

  4. 2022

    Structural and ultrastructural changes in the skeletal muscles of dysferlin-deficient mice during postnatal ontogenesis

    O.N. Chernova, I.A. Chekmareva, M.O. Mavlikeev, I.A. Yakovlev, A.P. Kiyasov & R.V. Deev

    Ultrastructural Pathology, 2022 July 4; Vol. 46, № 4, pp. 359–367. DOI: 10.1080/01913123.2022.2105464

    Структурные и ультраструктурные изменения в скелетных мышцах мышей с дефицитом дисферлина в постнатальном онтогенезе

    О.Н. Чернова, И.А. Чекмарева, М.О. Мавликеев, И.А. Яковлев, А.П. Киясов, Р.В. Деев. Ultrastructural Pathology. Июль 2022, т. 46, № 4, с. 359–367

  5. 2022

    Molecular and genetic features of calpainopathy

    Л.А. Мкртчян, Я.С. Слесаренко, И.А. Яковлев, С.Н. Бардаков, Р.В. Деев

    Гены & Клетки, том XVII, № 2, 2022

    Молекулярно-генетические особенности кальпаинопатии

  6. 2017

    Twenty-Year Clinical Progression of Dysferlinopathy in Patients from Dagestan

    Z.R. Umakhanova, S.N. Bardakov, M.O. Mavlikeev, O.N. Chernova, R.M. Magomedova, P.G. Akhmedova, I.A. Yakovlev, G.D. Dalgatov, V.P. Fedotov, A.A. Isaev, R.V. Deev

    Frontiers in Neurology, 2017 March, Vol. 8, Article 77, pp. 1–7. DOI: 10.3389/fneur.2017.00077

    Двадцатилетнее прогрессирование клинических проявлений дисферлинопатии у пациентов из Дагестана

    З.Р. Умаханова, С.Н. Бардаков, М.О. Мавликеев, О.Н. Чернова, Р.М. Магомедова, П.Г. Ахмедова, И.А. Яковлев, Г.Д. Далгатов, В.П. Федотов, А.А. Исаев, Р.В. Деев. Frontiers in Neurology. Март 2017, т. 8, статья 77, с. 1–7

  7. 2016

    Пред и пост-транскрипционная модификация генетической информации в программе лечения мышечных дистрофий

    И.А. Яковлев, Р.В. Деев, В.В. Соловьева, А.А. Ризванов, А.А. Исаев

    Гены & Клетки: том XI, № 2, 2016 год, стр. 42–52

  8. 2014

    Генно-клеточная терапия наследственных заболеваний мышечной системы: современное состояние вопроса

    Р.В. Деев, М.О. Мавликеев, И.Я. Бозо, А.А. Пулин, И.И. Еремин

    Гены & Клетки: том IX, № 4, 2014 год, стр. 6–33

  9. 2013

    Дисферлинопатии: возможности диагностики, моделирования и генно-клеточной терапии

    И.Г. Старостина, В.В. Соловьева, К.С. Юрьева, К.Г. Шевченко, В.П. Федотов, А.А. Ризванов, Р.В. Деев, А.А. Исаев

    Гены & Клетки: том VIII, № 4, 2013 год, стр. 61–70